Científicos de Harvard han creado una máquina molecular que corrige los defectos genéticos, una técnica que en el futuro podrían servir para tratar enfermedades.
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Científicos de la Universidad de Harvard, en Estados Unidos crearon una «máquina molecular» que permite corregir las bases del genoma, un avance que podría servir en el futuro para tratar muchas anomalías genéticas que se derivan de una mutación puntual como algunas formas de ceguera, sordera y enfermedades de la sangre.
El doctor David Liu y su equipo explicaron cómo desarrollaron esta máquina molecular, la cual permite llevar a cabo una cirugía química con mucha precisión. «Crear una máquina que aporta la modificación genética que uno necesita para tratar una enfermedad es un paso adelante muy importante», indicó.
No obstante, aún «es necesaria una inmensa cantidad de trabajo antes de que las máquinas moleculares puedan ser utilizadas para tratar pacientes», advirtió el investigador.
El ADN es el soporte de nuestro patrimonio genético y sus bases son adenina (A), timina (T), guanina (G) y la citosina (C), que se agrupan en pares. «Cada uno de nosotros tiene dos juegos de 3.000 millones de pares de bases de ADN en cada una de nuestras células, uno por parte de madre y el otro proveniente del padre», explicó. Si uno de estos pares está en el lugar incorrecto se producen mutaciones.
Esta técnica funciona como una especie de «lápiz» genómico para reescribir las letras de la base del ADN y es «más eficaz y más limpio» que otra corrección, denominada «tijeras moleculares» cuyo objetivo es corregir una mutación puntual, dijo Liu.
En la práctica, este salto tecnológico permite introducir en las células las instrucciones para que sean ellas las que editen y reparen sus propias mutaciones, sin tener que cortar la cadena.
Los expertos probaron esta técnica en las células de un paciente que sufría de hematocrosis, una enfermedad que implica una mayor cantidad de hierro en la sangre y que requiere transfusiones para ser controlada.
Asimismo, lograron utilizar este corrector para inscribir una mutación benéfica en células para permitir que persista la hemoglobina fetal en los adultos, lo que protege contra ciertas patologías sanguíneas como la anemia de células falciformes.
La posibilidad de modificar directamente los pares de bases «con tanta especificidad aporta más municiones a la artillería de la edición del genoma», explicó la doctora Helen O’Neill del University College London (UCL).
H/T – Clarín
