Un equipo de científicos del Hospital Pediátrico UCSF de Oakland (California) y la empresa de biotecnología norteamericana Sangamo Therapeutics llevan a cabo el primer intento de modificar el ADN de una persona dentro del propio organismo de ésta y no en el laboratorio.
La prueba se desarrolla con la intención de curar a Brian Madeux, un hombre de 44 años que sufre el síndrome de Hunter, una afección genética hereditaria.
El organismo de los pacientes que sufren este síndrome no descompone correctamente las cadenas largas de moléculas de azúcar (glucosaminoglicanos), de modo que estas se acumulan hasta lesionar distintos tejidos y órganos, a veces de forma letal. Entre los graves problemas que deben enfrentar las personas que sufren de esta patología se encuentran daños cerebrales, problemas cardíacos e infecciones constantes, lo que hace que su calidad de vida sea muy pobre.
El tratamiento del síndrome de Hunter conlleva a un reemplazamiento periódico de las enzimas que permiten al organismo descomponer las moléculas de azúcar de la manera adecuada, pero Madeux aceptó ser el primero en someterse a este experimento pionero, ya que sufre dolores “cada segundo del día”, según sus propias palabras.
Los médicos afirman que habrá que esperar un mes para saber si las cosas marchan bien, y tres meses para comprobar si el ensayo ha funcionado. Los resultados fueron un éxito en pruebas anteriores realizadas en el laboratorio, pero es la primera vez que se trabaja dentro del organismo de una persona viva.
A Madeux le han inyectado miles de millones de copias de un gen correctivo que se dirigen a las células del hígado y se insertan en un punto concreto de su código genético, además de dos proteínas que funcionan como unas tijeras moleculares que cortan los fragmentos de ADN donde habrá de insertarse ese nuevo material genético. “Cortamos el ADN, lo abrimos, insertamos el gen donde queremos y volvemos a cerrar”, dice el doctor Sandy Macrae, presidente de Sangamo Therapeutics.
Pero existen riesgos, la verdad es que este tipo de terapias puede salir mal. Algunas de las personas a las que se ha insertado ADN han fallecido, y la edición genética defectuosa acaba en cáncer en ocasiones. Pero Brian Madeux está dispuesto a jugársela, dado que ya ha pasado por 26 intervenciones quirúrgicas y sufre sin cesar.
H/T – MuyInteresante
